專訪醫(yī)保談判藥物經(jīng)濟學(xué)專家組組長劉國恩：單品有爭議，制度在進步
2022-01-11 19:20 瀏覽量: 3399
?智能總結(jié)
北京大學(xué)國家發(fā)展研究院學(xué)術(shù)委員會主任、北大全球健康發(fā)展研究院院長劉國恩教授2021年醫(yī)保談判連登多個微博熱搜。“70萬一針罕見病藥進醫(yī)?！薄搬t(yī)保談判藥企代表說快掉眼淚了”等話題閱讀量超4億。國家醫(yī)保談...
北京大學(xué)國家發(fā)展研究院學(xué)術(shù)委員會主任、北大全球健康發(fā)展研究院院長劉國恩教授2021年醫(yī)保談判連登多個微博熱搜。“70萬一針罕見病藥進醫(yī)?！薄搬t(yī)保談判藥企代表說快掉眼淚了”等話題閱讀量超4億。國家醫(yī)保談判自2017年推行以來，徹底打破醫(yī)保目錄曾長達8年不更新、創(chuàng)新藥完全不報銷的“僵局”，雖不比發(fā)達國家新上市藥品的實時動態(tài)更新，但藥企已經(jīng)“有得談”，患者也“可期待”。有人將其視為“高考”，同類競品有改變命運的可能；有人認(rèn)為醫(yī)保談判更像“考研”，因為機制并非如高考透明——國談因此萬眾矚目，輿論也出現(xiàn)兩極分化狀況。2021年12月3日國家醫(yī)保局新聞發(fā)布會上，多位專家稱此次醫(yī)保談判為“空前進步”。一是整體數(shù)據(jù)突破歷史新高。此次醫(yī)保談判，總體成功率80.34%，新增藥品平均降幅61.7%，最高降幅近94%，三者均突破2019年以來的歷史新高。二是鼓勵創(chuàng)新藥。新增67個藥品中，66個為過去5年內(nèi)上市，27個實現(xiàn)“當(dāng)年上市當(dāng)年入?！?；23個國產(chǎn)重大創(chuàng)新藥品中22個談判成功，降價幅度均低于平均降幅。硬幣的另一面，業(yè)內(nèi)乃至社會不乏批評聲，認(rèn)為醫(yī)保基金頗有重新淪為“唐僧肉”之嫌。如爭議藥品“971”進醫(yī)保，丹紅注射液取消用藥范圍限制、市場大擴容卻僅降價2%等，被稱為“制度的倒退”。
對此，國家醫(yī)保談判藥物經(jīng)濟學(xué)測算專家組組長、北京大學(xué)國家發(fā)展研究院學(xué)術(shù)委員會主任、北大全球健康發(fā)展研究院院長劉國恩教授在新聞發(fā)布會上談到，雖然個體錯誤可能仍難避免，但今年首次編制《藥物經(jīng)濟學(xué)測算指南》、上線專家背靠背獨立打分的電子系統(tǒng)等，都是為了從經(jīng)驗主導(dǎo)轉(zhuǎn)向數(shù)據(jù)支撐的專家評審機制，確保不出現(xiàn)系統(tǒng)性錯誤。所謂藥物經(jīng)濟學(xué)，即以有限的藥物資源實現(xiàn)最大健康效果。它幫助醫(yī)?；鸸芾碚吲袛嘣趺窗选板X用在刀刃上”，買得更值、更劃算。談判結(jié)束后，劉國恩接受了《財經(jīng)》的獨家專訪，就醫(yī)保談判的公正性、成功率、落地性和藥物經(jīng)濟學(xué)在其中如何發(fā)揮作用等問題，以及“國談”常態(tài)化下，國內(nèi)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的未來，一一作出詳解。醫(yī)保談判，公正性與成功率《財經(jīng)》：每年醫(yī)保談判結(jié)果公布，社會關(guān)注度都很高。今年，此前70萬一針的罕見病“天價藥”、阿爾茲海默癥“971”等多個特殊藥物均談判成功，是否醫(yī)保目錄的接納度更高了？劉國恩：任何一款藥物進入談判環(huán)節(jié)前，要邁過很多道關(guān)卡。首先，由臨床方面組織進行兩輪討論，第一輪是大的綜合組，征求幾十位專業(yè)人士的綜合意見，主要以藥學(xué)和臨床專家為主；第二輪，再給到具體適應(yīng)癥對應(yīng)領(lǐng)域經(jīng)驗豐富的臨床專家。都通過后，推薦到藥物經(jīng)濟學(xué)組進行測算。今年，每款藥物隨機分配兩位藥經(jīng)專家“背對背”測算，嚴(yán)格禁止就各自評審藥物進行交流，最大限度保障獨立性和公正性。最終，各自測算的價格，還要通過系統(tǒng)與醫(yī)?；饻y算組價格綜合，才能形成談判底價即“信封價”。（早在2009年，中共中央/國務(wù)院“新醫(yī)改”文件就曾明確提出探索創(chuàng)新藥醫(yī)保談判機制，但據(jù)悉當(dāng)年目錄調(diào)整時，僅有一位藥物經(jīng)濟學(xué)專家參與，且只聽不發(fā)言，編者注）《財經(jīng)》：每年的談判熱點是PD-1單抗，這種多適應(yīng)癥、多競品的藥物，如何通過單一價格測算價格來體現(xiàn)其綜合價值？劉國恩：這個問題比較復(fù)雜，也是國內(nèi)外的共同難題。總的思路是適應(yīng)癥越多、適用患者人群數(shù)越大，進入醫(yī)?？色@得的市場規(guī)模更大，藥品單價就具有更大彈性。技術(shù)層面上，測算專家有多種技術(shù)方法來平衡，包括加權(quán)平均法、多目標(biāo)模型構(gòu)建法等。盡管復(fù)雜，專家都有一個基本原則：現(xiàn)有醫(yī)保協(xié)議期內(nèi)產(chǎn)品提交新適應(yīng)癥申請醫(yī)保，無論使用什么方法進行測算，推薦的價格所產(chǎn)生的新適應(yīng)癥收入，不會少于現(xiàn)有適應(yīng)癥可能降低的收入部分。換句話說，測算的底線是，新價格不能讓企業(yè)藥品新適應(yīng)癥進醫(yī)保后，總收入反而下降。這也就是經(jīng)濟學(xué)上說的“帕累托”多贏效應(yīng)，即一方利益提高，不以另一方利益的損失為代價。要做到藥物新適應(yīng)癥進醫(yī)保，企業(yè)降低藥價但總收益上升，患者有新的適應(yīng)癥用藥可以使用，患者利益得到了提高，這是更優(yōu)結(jié)果。《財經(jīng)》：“底線”有了，那企業(yè)收益提高的部分，多少為合適？劉國恩：至于每個藥品的價格和收益變化多少，我們的原則是把裁量權(quán)交給各位測算專家。在《藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南》的統(tǒng)一原則下，授權(quán)各位專家基于科學(xué)證據(jù)，按照價值購買的邏輯，通過充分對比分析，作出專業(yè)、獨立的判斷。比如，作為組長和副組長，我們從來不打聽干預(yù)任何一位專家測算的藥品信息及推薦價格。《財經(jīng)》：談判藥進了醫(yī)保，醫(yī)院卻買不到，落地問題如何解決？劉國恩：創(chuàng)新藥物進院難的問題，在于醫(yī)院進藥的機制問題。公立醫(yī)院藥品加成取消，醫(yī)院進藥、開藥的資金占用和其他成本繼續(xù)存在，如果新的補償機制不到位，有可能造成醫(yī)院墊資成本增加，從而影響其采購、儲備高端新藥的動力。加之對醫(yī)院藥占比的一些行政規(guī)定，可能進一步增加醫(yī)院藥房資金壓力，從而造成部分創(chuàng)新藥物入院難的問題。今年，國家醫(yī)保局出臺了談判藥“雙通道”落地政策，納入醫(yī)保的創(chuàng)新藥在院外定點藥房購買，也能同等報銷。目前，新規(guī)已在許多省市推進，希望能讓藥品流通市場更加順暢，患者購藥更加靈活方便，也符合國家醫(yī)改將醫(yī)藥分開的底層邏輯。《財經(jīng)》：2021醫(yī)保談判總的成功率超過80%（包括協(xié)議期內(nèi)藥品和新增藥品），創(chuàng)3年來“國談”成功率新高，這一變化背后反映了什么？
劉國恩：從2019年起，國家醫(yī)保談判開始常態(tài)化實施。隨著醫(yī)保目錄調(diào)整工作的逐年推進，各個方面的條件、機制也在不斷完善，信息溝通也越來越對稱、透明。同時，隨著參與各方的經(jīng)驗積累，預(yù)期目標(biāo)的調(diào)整，以及對談判規(guī)則的認(rèn)識加深，都是促成談判成功率越來越高的因素，也符合人類學(xué)習(xí)曲線的規(guī)律。《財經(jīng)》：所以，一款藥物能否談判成功主要涉及哪些因素？劉國恩：關(guān)鍵取決于藥物自身的綜合價值。第一，療效。即相對于臨床現(xiàn)有同適應(yīng)癥的其他藥物或療法，新申請藥物的療效指標(biāo)能夠提高多少？第二，安全性。即藥物毒副作用，比如，一些癌癥晚期患者藥物可能療效越好、毒性也大，這也可能產(chǎn)生不少附加成本。第三，患者依從性。即病人能否按時、按量、正確用藥。創(chuàng)新藥物能否降低服用劑量/頻率/療程？因為社會角度上，依從性不足不僅可能造成藥物浪費，還可能導(dǎo)致藥物耐藥性等潛在風(fēng)險。第四，經(jīng)濟性。一般來說，創(chuàng)新藥物都比現(xiàn)有同適應(yīng)癥藥物費用要高，所以測算新藥對醫(yī)保基金的影響，評估醫(yī)保基金支付患者使用新藥的可負(fù)擔(dān)水平是藥物經(jīng)濟學(xué)評價的中心工作。不僅如此，專家組還要考察新藥使用對其他非藥物醫(yī)療費用的可能影響，包括引起的相關(guān)門診、住院費用的變化。藥物經(jīng)濟學(xué)評價重要作用日益凸顯《財經(jīng)》：每年通過形式審查的藥品有幾百種，但真正能走到上談判桌前的，只有其中一部分。在談判前的評審環(huán)節(jié)，藥物經(jīng)濟學(xué)角度的考量占比多少？劉國恩：到目前為止，國家醫(yī)保藥品目錄的調(diào)整，不強制要求企業(yè)提供完整的藥物經(jīng)濟學(xué)評價資料。盡管如此，關(guān)于申請藥物與同適應(yīng)癥藥物比較的臨床效果、安全性、藥物費用等數(shù)據(jù)都仍然必要，因為這些資料是藥物經(jīng)濟學(xué)專家在測算期間進行藥物經(jīng)濟學(xué)推算的必需數(shù)據(jù)。《財經(jīng)》：參與談判評審的專家是如何挑選的？有具體的條件嗎？劉國恩：就我所聞，評審專家是由國家醫(yī)保部門在全國專家?guī)爝M行隨機抽取，盡量保證公正。不過，整個中國藥物經(jīng)濟學(xué)專家隊伍規(guī)模不大，相關(guān)人才庫只有幾百位。部分專家今年前期參與了醫(yī)保藥物經(jīng)濟學(xué)培訓(xùn)指南制定，在后期也未入庫抽取；個人或家人近期與藥企有直接業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)的，也回避了評審，進一步縮小了可選擇的專家范圍。今年從全國專家?guī)熘谐檎{(diào)了40多位專家到京，要負(fù)責(zé)上百個藥物的評審測算工作。今年每款藥物增加至兩位專家“背靠背”獨立測算，工作量相比往年直接翻倍。評審期間，我們的確交流過如何系統(tǒng)培養(yǎng)藥物經(jīng)濟學(xué)專家隊伍的想法，還提出在未來3-5年系統(tǒng)培訓(xùn)藥物經(jīng)濟學(xué)合格專家的“1000”人計劃，如果順利啟動，今后談判測算工作將更有質(zhì)量保障。《財經(jīng)》：對于企業(yè)來說，進行藥物經(jīng)濟學(xué)評價的成本是怎么樣的？劉國恩：費用從幾十萬到幾百萬，甚至上千萬都可能，取決于樣本規(guī)模和設(shè)計方案。相對便捷的方式是將藥物經(jīng)濟學(xué)評價搭載到現(xiàn)有臨床試驗上，以三期臨床實驗為主。傳統(tǒng)臨床試驗對藥物的安全性和有效性進行測試時，可以同步收取藥物經(jīng)濟學(xué)所需數(shù)據(jù)。從耗費的時間和資源上來看，都更節(jié)約可行。如果是已經(jīng)上市的藥品，收集真實世界的效果和費用等數(shù)據(jù)是關(guān)鍵，其評價質(zhì)量最好，所需時間和資源成本也更大。另外，還可以考慮使用現(xiàn)有“二手”數(shù)據(jù)分析，即已發(fā)生的相關(guān)數(shù)據(jù)，如醫(yī)療保險事后支付數(shù)據(jù)等。其耗時耗資相對更小，不過獲取該數(shù)據(jù)的管理成本和行政難度更大。《財經(jīng)》：如果不是要進醫(yī)保目錄，企業(yè)是否還有做藥物經(jīng)濟學(xué)評價的動力？劉國恩：藥物經(jīng)濟學(xué)評價的根本目的，是呈現(xiàn)藥物臨床價值，即相比同適應(yīng)癥現(xiàn)有藥物能產(chǎn)生的價值增量。藥物經(jīng)濟學(xué)評價，不僅對于國家醫(yī)保作為買單方來說，有動力也有責(zé)任應(yīng)用到購買物有所值的藥品決策之中。對于醫(yī)療機構(gòu)而言，它也有重要意義，特別是DRG改革逐步實行以后疾病分組打包支付，醫(yī)院自然有動力選擇“質(zhì)優(yōu)價廉”的產(chǎn)品，這樣療效更好，花費更少，剩下來的費用結(jié)余就可以分享。國家醫(yī)保以外的市場，無論商保還是個人自費市場，也不會例外。企業(yè)想要證明自己的產(chǎn)品更經(jīng)濟、更有效，藥物經(jīng)濟學(xué)的評價證據(jù)不可或缺。“國談”常態(tài)化創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)走向何方？《財經(jīng)》：“國談”實施后，越來越多的創(chuàng)新藥加速進入醫(yī)保目錄，甚至在上市當(dāng)年即納入，徹底結(jié)束了過去醫(yī)保目錄多年不更新，創(chuàng)新藥進醫(yī)?！盁o處可談”的局面。但有另一種聲音反映，創(chuàng)新藥剛上市就大幅降價進醫(yī)保，是一種“內(nèi)卷式”競爭，甚至面臨“不降價速死，狠降價等死”的兩難處境，如何看待這樣的擔(dān)憂？劉國恩：這個擔(dān)憂是真實世界的一個說法，可以理解，但不能過度演繹。新藥的研發(fā)和生產(chǎn)基本服從“自然壟斷”的成本曲線特征，上市前的固定成本巨大，一旦成功上市，單位藥物的直接生產(chǎn)成本大幅下降。有數(shù)據(jù)顯示，美國一款上市新藥背后平均有1.5萬個化合物是失敗的“炮灰”，如果考慮所有這些化合物的研發(fā)成本，藥物上市平均耗資高達20億美金。但前期研發(fā)成本無論多大，本質(zhì)上是已經(jīng)發(fā)生了的“ 沉沒成本”，不受后期市場影響。盡可能上市、討一個好價錢、最好配上一個龐大的保險市場，是最理想的結(jié)果。但價錢與市場是“魚與熊掌不可兼得”，藥企跟醫(yī)保市場進行談判，價格肯定要降低，才能去換取更大的市場。對創(chuàng)新藥企來說，只要藥品單價還高于生產(chǎn)直接成本，就不要輕易放棄。你可能會說，企業(yè)耗費這么多年時間，花了那么多錢，為什么不能給個好的價格？站在醫(yī)保和患者的角度，藥品價格根本上取決于其高于現(xiàn)有可選藥物的價值增量，而非藥品前期投入研發(fā)的“ 沉沒成本”。《財經(jīng)》：在國外，針對創(chuàng)新藥有專利保護期，在一定時間內(nèi)保證企業(yè)可以收回研發(fā)成本。目前國內(nèi)創(chuàng)新藥雖很難做到First-in-class源頭創(chuàng)新，但考慮到產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新不可能一蹴而就，發(fā)展需要有一個波浪式逐步上升的過程，是否應(yīng)對現(xiàn)有中等程度的創(chuàng)新，給予一定程度的鼓勵和政策傾斜？劉國恩：鼓勵創(chuàng)新是肯定的。今年醫(yī)保新增67個藥品中，有66個在過去5年內(nèi)上市，其中27個實現(xiàn)了“當(dāng)年上市當(dāng)年入?！保?3個國產(chǎn)重大創(chuàng)新藥品中，22個談判成功，降價幅度均低于平均降幅。這些數(shù)據(jù)背后，是專家考慮創(chuàng)新藥物價值“加分項”的結(jié)果，這也是本次醫(yī)保目錄共同遵守的原則之一。沒有達到自身預(yù)期的企業(yè)怎么辦？它可能是產(chǎn)品價值競爭優(yōu)勢不夠，也可能是談判過程中的預(yù)期過高，或許是企業(yè)提供的支撐證據(jù)有待加強。當(dāng)然，也不能完全排除評審過程中的瑕疵問題，因此評審制度的持續(xù)改進永遠(yuǎn)在路上。《財經(jīng)》：目前醫(yī)保談判的所有規(guī)則中，針對國內(nèi)外企業(yè)都是一視同仁的？劉國恩：應(yīng)該一視同仁。當(dāng)然，不排除執(zhí)行過程當(dāng)中可能還有并非一致的地方，需要不斷完善。《財經(jīng)》：看醫(yī)療設(shè)備國產(chǎn)替代政策，相關(guān)部門對醫(yī)院配備國產(chǎn)設(shè)備的比例是有明確要求的，這與醫(yī)藥市場是否有可比性？劉國恩：政府的相關(guān)政策從來明確要鼓勵和支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥。不過，鼓勵和支持的前提，是堅持相關(guān)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，確保藥品質(zhì)量上不打任何折扣。從短期看，堅持同樣的價值測算原則，能夠更好把國家的醫(yī)保資金用在刀刃上，為廣大患者購買和提供最具價值的藥品，獲得最大的健康產(chǎn)出。從長期看，堅持具有市場競爭性的高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求，也會更好促進國產(chǎn)創(chuàng)新藥物的長足發(fā)展，不斷增強其核心競爭力。《財經(jīng)》：跳出醫(yī)保談判框架，就整個中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展而言，您對于跳出“內(nèi)卷式創(chuàng)新”有何建議？劉國恩：客觀而言，在全球化下，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新世紀(jì)以來的發(fā)展步伐快了不少，尤其是近年間，進展特別顯著。盡管如此，我們與國際生物醫(yī)藥創(chuàng)新的技術(shù)前沿仍然有相當(dāng)距離，需要學(xué)習(xí)和追趕的東西還很多，這不僅包括學(xué)習(xí)先進的創(chuàng)新技術(shù)本身，還包括建立有利于催生創(chuàng)新理念、開發(fā)創(chuàng)新科技的機制、體制。以中成藥為例，中國有千年“國藥”基礎(chǔ)優(yōu)勢，但中成藥現(xiàn)代化方面，日本、韓國、新加坡甚至德國都超越了我們。尤其在傳統(tǒng)藥物成分的技術(shù)提煉、標(biāo)準(zhǔn)化、安全性、方便性和依從性方面，很值得我們學(xué)習(xí)。西藥技術(shù)方面，差距更為顯著。能夠進入first-in-class行列的國產(chǎn)新藥，鳳毛麟角，這與我們的經(jīng)濟規(guī)模和發(fā)展定位并不相稱。所以，在創(chuàng)新發(fā)展的奮進路上，我們沒有任何理由懈怠。至于“內(nèi)卷式創(chuàng)新”的問題，見仁見智。我個人以為，真正意義上的“創(chuàng)新”，應(yīng)該是熊彼特定義的“創(chuàng)造性破壞”（creative destruction）。為市場消費者提供比現(xiàn)有技術(shù)更具使用價值的物品，照理說應(yīng)該促進供需雙方的共同福利。因此，除非市場交換受到非自愿性的強制干預(yù)，否則，創(chuàng)新不該出現(xiàn)系統(tǒng)性的“內(nèi)卷”倒退。縱觀歷史，創(chuàng)新是傳統(tǒng)和成規(guī)的天敵。沒有任何市場的現(xiàn)有霸主會喜歡創(chuàng)新，盡管他們以前也曾是創(chuàng)新者。因此，站在社會發(fā)展的高度，我們?nèi)魏螘r候都需要盡力促進和保護市場競爭，不斷開放市場，迎接“創(chuàng)造性破壞”，才可能為持續(xù)的科技創(chuàng)新提供永不枯竭的源泉。（作者：尹莉娜，系《財經(jīng)》研究員，嚴(yán)瑞對本文亦有貢獻）
內(nèi)容編輯：劉蕊
(本文轉(zhuǎn)載自 ，如有侵權(quán)請電話聯(lián)系13810995524)
* 文章為作者獨立觀點，不代表MBAChina立場。采編部郵箱：news@mbachina.com，歡迎交流與合作。
備考交流
- 【MBAChina 官方社群矩陣】
- 涵蓋 199管理類聯(lián)考備考 · 復(fù)試調(diào)劑 · 博士申請 · 中外合辦學(xué) 四大板塊。
- ??2027 MBA/MPA/MEM/MPAcc /EMBA聯(lián)考備考群
- ??2026 管理類聯(lián)考復(fù)試調(diào)劑群
- ??博士項目交流群
- ??中外合作辦學(xué)項目群
- ?? 添加微信：MBAChina001
- 備注【報考項目】，邀請您加入專屬交流群
